Miglustat
Übersicht
Medizin
Typ
Indikationen
- Morbus Gaucher (nicht neuronopathische Form), wenn eine Enzymsubstitution
mit Imiglucerase nicht möglich ist
Kontraindikationen
- Schwere Nierenfunktionsstörungen
- Kinderwunsch
- Eine sichere Verhütung ist für beide Partner erforderlich, da die
Substanz auch die Spermatogenese beeinflusst. Die Verhütung sollte min.
3 Monate nach Ende der Therapie fortgeführt werden.
- Schwangerschaft, Stillzeit
- Imiglucerase
- Die gleichzeitige Anwendung von Imiglucerase verringert cmax
und AUC von Miglustat.
- Magen-Darm-Beschwerden (> 80 %)
- Diarrhoe, Bauchschmerzen, Blähungen, Appetitlosigkeit, Übelkeit,
Erbrechen
- Überwiegend zu Beginn der Therapie und danach abklingend, evtl.
auch Dosisreduktion erforderlich. Als Ursächlich wird eine Hemmung
von Disaccharidasen im Magen-Darm-Trakt vermutet.
- Gewichtsverlust (ca. 60 %)
- Tremor (ca. 30 %)
- Kopfschmerzen
- Sehstörungen
- Schwindel
- Muskelkrämpfe
- Taubheitsgefühle, Kribbeln in den Extremitäten
- Evtl. Therapieabbruch erwägen!
Anwendung
| Tagesdosis |
300 mg |
| Einzeldosis |
100 mg |
Dosierungshinweise
- Dosisanpassung bei Niereninsuffizienz erforderlich.
Anwendungshinweise
- Die Einnahme kann unabhängig von den Mahlzeiten erfolgen.
Pharmakologie
Typ
Wirkmechanismus
- Miglustat hemmt die Glucosylceramidsynthase, die den ersten Schritt der
Synthese der meisten Glycolipide katalysiert.
- Miglustat wird nach oraler Aufnahme schnell resorbiert. Die gleichzeitige
Einnahme zu einer Mahlzeit verringert die Resorption.
- Die Substanz wird renal ausgeschieden. Die scheinbare orale Clearance
beträgt 230 +/- 39 ml/min.
Bemerkungen
Chemie
Strukturformel
C10H21NO4
IUPAC
- (2R,3R,4R,5S)-1-Butyl-2-(hydroxymethyl)piperidin-3,4,5-triol
Eigenschaften
Analytik
IR-Spektrum
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